Pénurie d'hormone de croissance Norditropin : injections

Par

Sydney Lupkin

Norditropin, une hormone de croissance de Novo Nordisk, reste en pénurie, ce qui frustre les parents. Bloomberg via Getty Images masquer la légende

Norditropin, une hormone de croissance de Novo Nordisk, reste en pénurie, ce qui frustre les parents.

Eddie a tenu Bryan le Lion, un animal en peluche avec son propre petit stylo injecteur en peluche et de petites étoiles bleues cousues sur son corps flou.

"Les stars sont là où nous faisons les photos", a déclaré son père, incitant son fils de 4 ans à intervenir.

"Ouais ! Euh, c'est le stylo", a déclaré Eddie en donnant au lion quelques faux coups. Le jouet était un cadeau de Novo Nordisk, la société pharmaceutique danoise qui fabrique Norditropin, un médicament injectable à base d'hormone de croissance humaine pour les enfants comme Eddie dont le corps ne fabrique pas suffisamment l'hormone dont ils ont besoin pour grandir.

Quelques minutes plus tard, il était temps pour le père d'Eddie de lui donner le vrai coup. L'aiguille de l'injecteur Norditropin fait le plus petit bruit lorsqu'elle pénètre dans le dos d'Eddie, là où se trouve l'une des étoiles de Bryan le Lion. Le père d'Eddie compte "1, 2, 3, 4, 5, 6".

"Fesse gauche aujourd'hui !" dit Eddie, imperturbable.

Eddie a un frère jumeau, Harry, qui n'a pas la condition et a toujours mesuré la moyenne pour son âge. Il mesure environ une tête de plus qu'Eddie et attend que son frère revienne sur la piste qu'ils ont faite de blocs mais peuplée de dinosaures en plastique au lieu d'avions.

Les injections quotidiennes font partie intégrante de la vie d'Eddie depuis l'âge de 3 ans, après qu'on lui ait diagnostiqué une ostéodystrophie héréditaire d'Albright, une maladie rare et une scoliose sévère à début précoce.

Mais la routine a été menacée par les pénuries de médicaments qui ont commencé autour de Thanksgiving. Eddie ne sait pas que son père, Edward Garnett, a passé des heures au téléphone à essayer de mettre la main sur des stylos Norditropin au cours des derniers mois.

Dès le début, Novo Nordisk a déclaré que l'approvisionnement serait rétabli d'ici février. Ensuite, l'estimation s'est étirée jusqu'en juin. Maintenant, la pénurie devrait durer le reste de l'année.

"Malheureusement, des circonstances imprévues ont entraîné un temps de montée en puissance plus long que prévu pour augmenter la capacité de notre nouvelle usine de production et répondre à la demande mondiale toujours croissante de Norditropin", a déclaré la porte-parole de Novo Nordisk, Allison Schneider, à NPR dans un e-mail. "Ces retards de fabrication signifient qu'aux États-Unis, la disponibilité des produits continuera d'être intermittente avec des périodes de rupture de stock de tous les dosages de Norditropin jusqu'à la fin de 2023."

Elle a déclaré que l'entreprise augmentait sa capacité de fabrication et s'attend à ce que l'offre se "stabilise" en 2024. "Nous comprenons à quel point cette situation est frustrante pour les communautés que nous servons et faisons tout notre possible pour minimiser l'impact pour toutes les personnes concernées".

La société n'a pas précisé les "circonstances imprévues" et n'a pas divulgué publiquement de nombreux détails sur les raisons de la pénurie actuelle.

Pour les familles, beaucoup de questions et peu de réponses

Les parents sont anxieux. Pour les enfants qui manquent d'hormone de croissance, chaque jour où ils manquent une injection limite leur croissance.

Sur les réseaux sociaux, les parents se sont demandé si la pénurie n'était pas un prélude à l'arrêt du médicament. La pénurie a-t-elle quelque chose à voir avec le dernier médicament à succès de Novo Nordisk, Ozempic, un médicament contre le diabète largement utilisé pour aider les gens à perdre du poids ? Ils n'en avaient aucune idée.

Garnett, dont la famille vit à Washington, DC, a eu du mal à remplir la prescription de Norditropin d'Eddie en décembre dernier. Ensuite, lui et sa femme sont allés sur un groupe Facebook pour les enfants atteints de maladies rares comme celle d'Eddie, et ont découvert que de nombreuses familles avaient le même problème.

"On nous a dit que c'était un problème de fabrication", a déclaré Garnett à NPR, mais les assistants sociaux de Novo Nordisk ont ​​déclaré qu'ils ne pouvaient rien lui dire d'autre. "J'étais comme, OK, ce n'est pas super utile."

Il a dit que l'épaule froide était en contraste frappant avec la façon dont la société a proposé aux Garnetts de choisir Norditropin pour Eddie plutôt qu'une autre marque. Novo Nordisk a dépêché une infirmière chez eux pour faire l'affaire et a envoyé Bryan le Lion par la poste.

Pendant ce temps, la mère d'Eddie, Julia, a remarqué qu'on parlait beaucoup d'Ozempic en parcourant Instagram pour se détendre après que les enfants se soient couchés. Il y a eu des histoires virales de célébrités utilisant le médicament contre le diabète pour perdre du poids et des rapports sur la montée en flèche de la demande hors AMM qui a laissé les patients atteints de diabète se démener pour trouver leur médicament.

Puis, elle a vu le stylo injecteur Ozempic dans un épisode de 60 Minutes en janvier. Pour elle - et pour beaucoup d'autres parents stressés de Norditropin qui se confient sur les réseaux sociaux - cela ressemblait au stylo Norditropin. Et les deux ont été fabriqués par Novo Nordisk.

"J'ai [vu] le stylo et je me suis dit : « C'est exactement le même stylo », a déclaré Julia. Sans beaucoup d'informations de la part de l'entreprise, c'est devenu une théorie populaire : peut-être que Novo Nordisk, luttant pour répondre à la demande croissante d'Ozempic, a détourné les stylos en plastique de Norditropin pour les utiliser pour Ozempic.

Je ne peux pas l'exclure

Selon les archives publiques conservées par la Bibliothèque nationale de médecine et les informations de Novo Nordisk, Norditropin ne partage pas les sites de fabrication de médicaments avec Ozempic. Cependant, les fabricants de composants, qui pourraient inclure des stylos injecteurs en plastique, n'ont pas à être répertoriés dans ces registres.

Schneider de Novo Nordisk a déclaré que les soupçons des parents selon lesquels les stylos Norditropin sont détournés vers Ozempic sont incorrects. Elle a également déclaré que Norditropin n'est pas fabriqué dans les mêmes usines que les médicaments contre le diabète et la perte de poids de la société – et que leur production n'a pas affecté l'approvisionnement en Norditropin. Elle n'a pas répondu si Ozempic et Norditropin partageaient des stylos injecteurs ou des sites de fabrication de stylos dans les délais.

Il est difficile de vérifier indépendamment. "Ces choses sont très compliquées", a déclaré Yali Friedman, fondateur et président de DrugPatentWatch.com. "Et même si deux stylos se ressemblent, cela ne signifie pas qu'ils sont identiques. Vous ne savez jamais ce qui se passe, à l'intérieur."

Après avoir examiné les brevets, il a déclaré que les stylos des médicaments partagent certains composants mais ne sont probablement pas les mêmes.

Pourtant, il a dit qu'il ne pouvait pas non plus exclure cette possibilité.

En attendant le soulagement

Le Dr Bradley Miller, endocrinologue pédiatrique et professeur à la faculté de médecine de l'Université du Minnesota, n'est pas le médecin d'Eddie, mais il a beaucoup de patients qui dépendent de Norditropin. Il a dit que ce n'était pas la première fois qu'il entendait la théorie du stylo Ozempic d'un parent. Il est clair pour lui que les familles sont stressées.

"Nous avons eu des familles qui ont déposé des plaintes contre moi, contre mon personnel, contre mon hôpital pour ne pas avoir embauché de personnes supplémentaires pour aider à faire face à la pénurie", a-t-il déclaré, ajoutant que ses patients avaient parcouru toute la gamme pendant la pénurie. "J'ai eu des patients sans hormone de croissance pendant trois mois et j'ai eu des patients qui, pour une raison quelconque, n'ont pas manqué une seule dose."

Pour la plupart des enfants, un coup manqué est une occasion manquée de grandir et d'atteindre la même taille que les autres enfants de leur âge. Pour certains très jeunes enfants, le manque d'hormone de croissance peut avoir des conséquences plus graves, a déclaré Miller, notamment une hypoglycémie dangereuse ou une hypoglycémie. Mais dans sa pratique qui compte entre 500 et 600 enfants, seuls cinq d'entre eux environ sont à risque, a-t-il déclaré.

Bien qu'il soit possible de passer à l'hormone de croissance d'une autre société, comme Humatrope d'Eli Lilly ou Genotropin de Pfizer, les compagnies d'assurance ont souvent refusé de couvrir les médicaments concurrents jusqu'à récemment, a déclaré Miller. Et une fois que certains patients ont commencé à changer, certains des autres médicaments ont également fait défaut.

Miller, qui ne parle pas au nom de Novo Nordisk, mais a consulté pour elle et d'autres sociétés pharmaceutiques qui fabriquent des produits à base d'hormones de croissance, a déclaré avoir appris l'année dernière par des contacts de l'entreprise que la production de Norditropin était transférée d'une usine à une autre.

Le changement a pris plus de temps que prévu. "Ils ont reconnu que le court terme allait être beaucoup plus long", a déclaré Miller. En janvier, Novo Nordisk a envoyé une lettre aux fournisseurs de soins de santé expliquant qu'il n'y aurait pas de nouveau Norditropin entrant aux États-Unis pendant quelques mois. La lettre citait des "retards de fabrication".

Une lettre envoyée en février indiquait que certaines expéditions aux grossistes américains reprendraient mais que la disponibilité resterait intermittente jusqu'en juin. Pendant ce temps, il n'y aurait pas assez de Norditropin pour répondre à la demande par le biais des programmes d'assistance aux patients de la société, y compris celui qui fournit le médicament gratuitement aux patients éligibles. Norditropin est cher : Le prix courant du stylo le plus couramment utilisé est de 1 535,70 $, et l'approvisionnement d'un mois typique coûte plus de 6 000 $, selon GoodRx, un site Web qui aide les patients à obtenir des rabais sur les médicaments.

"Les plus durement touchés sont ceux du programme d'aide aux patients", a déclaré Miller dans un e-mail à NPR après avoir reçu une mise à jour de Novo Nordisk sur la façon dont la pénurie durerait jusqu'à la fin de l'année. "Certains d'entre eux n'ont plus de médicaments depuis des mois."

Une partie du problème était que l'augmentation de la demande exacerbait les retards de fabrication, a déclaré la société.

Lorsque NPR a cherché à vérifier cela de manière indépendante avec les données sur les réclamations d'ordonnance de Definitive Healthcare, il n'a pas tout à fait pu confirmer une augmentation de la demande. En fait, les réclamations mensuelles avaient diminué au cours de cinq des 10 mois précédant le début de la pénurie.

"Parfois, c'est tout ce que nous obtenons."

Alors que les entreprises doivent informer la Food and Drug Administration des pénuries au fur et à mesure qu'elles surviennent, elles ne sont pas tenues de divulguer publiquement la raison pour laquelle quelque chose manque.

"[Les sociétés pharmaceutiques] ont essentiellement la capacité de contrôler quelles informations sortent et ce qui ne sort pas", a déclaré Michael Ganio, directeur principal de la pratique et de la qualité de la pharmacie à l'American Society of Health System Pharmacists, qui gère sa propre base de données sur les pénuries de médicaments. "Ce que nous pouvons aussi faire, c'est parfois essayer de rassembler les pièces du puzzle. Lorsque vous examinez des éléments tels que les rapports d'inspection de la FDA ou les lettres d'avertissement de la FDA, cela nous aide parfois à mieux comprendre la cause d'une pénurie."

Ganio a déclaré que la pénurie de Norditropin manquait de beaucoup d'informations au-delà d'une augmentation de la demande et des retards de fabrication. "C'est extrêmement vague", a-t-il déclaré. "Mais parfois, c'est tout ce que nous obtenons."

Interrogé sur la raison pour laquelle la résolution de la pénurie semble s'éloigner de plus en plus, le porte-parole de Novo Nordisk, Schneider, a déclaré à NPR que la société avait eu des problèmes pour remplir suffisamment de flacons avec le médicament et "des temps d'arrêt supplémentaires imprévus".

"Nous comprenons à quel point cette situation est frustrante pour les communautés que nous servons", a-t-elle déclaré. "Nous restons attachés à cette communauté et faisons tout ce que nous pouvons pour stabiliser l'approvisionnement et partager des informations opportunes et transparentes."

Lorsque NPR a contacté Garnett pour l'informer de la pénurie avec des informations de Schnieder à Novo Nordisk, il avait des sentiments mitigés. Il était heureux d'apprendre que le médicament n'était pas interrompu, comme certains parents l'avaient craint, mais ne s'attendait pas à ce que la pénurie dure aussi longtemps. Le manque de réponses est également criant. "C'est assez frustrant intellectuellement de ne pas vraiment comprendre pourquoi", dit-il.

"Nous avons pu faire remplir nos ordonnances. Je viens de le faire aujourd'hui, en fait. C'est super, super stressant chaque mois."

Édité par Scott Hensley pour la diffusion et les prises de vue.